中新網(wǎng)上海10月14日電 (陳靜 羅燕倩)脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy,SMA)在中國(guó)的治療迎來了新突破。
復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院14日披露,8歲的晨晨(化名)成為中國(guó)首批成功接受諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射的患兒之一,當(dāng)日還有2例SMA-II型患兒在上海接受了該注射治療。這意味著,該院開啟了諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)治療SMA里程。
脊髓性肌萎縮是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)會(huì)神經(jīng)學(xué)組副組長(zhǎng)、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院神經(jīng)科主任周水珍教授表示,SMA在罕見病中并不少見,在新生兒中發(fā)病率約為1/6000-1/10000。
據(jù)介紹,患兒位于脊髓前角和下腦干中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元丟失、變性,從而導(dǎo)致嚴(yán)重的肌肉萎縮、無(wú)力,患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實(shí)現(xiàn),最終SMA患者可能喪失行走能力,并出現(xiàn)呼吸、吞咽障礙,給家庭和社會(huì)帶來了沉重的負(fù)擔(dān)。
周水珍教授介紹,根據(jù)起病年齡和運(yùn)動(dòng)里程的獲得情況,SMA分為SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不進(jìn)行治療,大多數(shù)SMA-I型的患兒無(wú)法存活到兩歲。
從人們開始認(rèn)識(shí)SMA后的100年間,全世界對(duì)于SMA的治療措施僅限于呼吸支持、營(yíng)養(yǎng)支持、骨科矯形等輔助治療方法。據(jù)中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)會(huì)罕見病學(xué)組組長(zhǎng)、復(fù)旦大學(xué)醫(yī)院管理處處長(zhǎng)王藝教授介紹,諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射可提高SMA患者的相關(guān)蛋白水平,從而改善運(yùn)動(dòng)功能、提高生存率,改變SMA的疾病進(jìn)程。
2016年12月及2017年6月,諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射液先后在美國(guó)及歐盟獲得孤兒藥資格。2018年5月,SMA被列入中國(guó)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》,2018年9月,諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥,被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評(píng)審批程序;2019年2月,全球首個(gè)SMA治療藥物諾西那生鈉注射液,通過優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國(guó)獲批。
據(jù)悉,晨晨出生6個(gè)月后被發(fā)現(xiàn)有力量不足的情況,1歲時(shí)被診斷患有脊髓性肌萎縮。8年來,晨晨的運(yùn)動(dòng)能力和肌肉無(wú)力癥狀卻日漸加重,現(xiàn)在連咳嗽、吃飯和呼吸都難以自行完成。晨晨入院后,醫(yī)院神經(jīng)科SMA-MDT(多學(xué)科綜合診療模式)團(tuán)隊(duì)立即啟動(dòng)治療前多學(xué)科評(píng)估。晨晨首次鞘內(nèi)注射成功的當(dāng)日,共有3例SMA-II型患兒成功接受諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射治療。
復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院神經(jīng)科作為國(guó)家醫(yī)學(xué)中心,首批入選中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟,承擔(dān)SMA區(qū)域診治中心的疾病診治、長(zhǎng)期康復(fù)管理和醫(yī)師培訓(xùn)任務(wù)。(完)
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